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　國家藥品監(jiān)督管理局今日（9月5日）公告，批準(zhǔn)兩個(gè)通過優(yōu)先審評審批程序獲準(zhǔn)上市的藥物。其中，依庫珠單抗注射液（英文名：Eculizumab Injection）為臨床急需的罕見病和兒童用藥，轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌治療藥物呋喹替尼膠囊（愛優(yōu)特）為境內(nèi)外均未上市的創(chuàng)新藥。

 

　　依庫珠單抗：豁免臨床試驗(yàn)有條件獲批

 

　　依庫珠單抗注射液用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）。

 

　　PNH是一種血細(xì)胞表面內(nèi)源性補(bǔ)體抑制物的獲得性造血干細(xì)胞克隆性疾病；aHUS與遺傳性或獲得性的補(bǔ)體途徑失調(diào)相關(guān)。PNH和aHUS屬于全球罕見疾病，依庫珠單抗注射液通過抑制補(bǔ)體途徑免疫反應(yīng)控制上述兩種疾病的病情。

 

　　該產(chǎn)品由瑞士Alexion公司研發(fā)，由杭州泰格醫(yī)藥科技股份有限公司代理申報(bào)進(jìn)口注冊?；谠摦a(chǎn)品屬于臨床急需品種，CDE將其納入優(yōu)先審評程序進(jìn)行審評，同時(shí)組織召開專家咨詢會(huì)討論是否豁免注冊臨床。

 

　　今年8月CED發(fā)布的48個(gè)境外已上市臨床急需新藥名單中，依庫珠單抗注射液正是其中之一。當(dāng)時(shí)通知就明確，納入境外已上市臨床急需新藥名單的藥品，尚未進(jìn)行申報(bào)的或正在我國開展臨床試驗(yàn)的，經(jīng)申請人研究認(rèn)為不存在人種差異的，均可提交或補(bǔ)交境外取得的全部研究資料和不存在人種差異的支持性材料，直接提出上市申請，國家藥品監(jiān)督管理局將按照優(yōu)先審評審批程序，加快審評審批。

 

　　按照今日公告披露信息，經(jīng)專家評估認(rèn)為依庫珠單抗注射液已在國外獲批上市，臨床療效明確，風(fēng)險(xiǎn)可控，同意豁免該藥注冊臨床試驗(yàn)；同時(shí)考慮到增加兒童適應(yīng)癥將給兒童人群帶來的獲益大于風(fēng)險(xiǎn)，建議一并批準(zhǔn)。但同時(shí)要求申請人補(bǔ)充該藥上市后的有效性和安全性信息，按計(jì)劃繼續(xù)開展臨床試驗(yàn)，并動(dòng)態(tài)修訂風(fēng)險(xiǎn)管理計(jì)劃。國家藥監(jiān)局按照優(yōu)先審評程序加快完成對依庫珠單抗注射液的技術(shù)審評，于2018年9月4日有條件批準(zhǔn)該藥進(jìn)口注冊。

 

　　可以想見，未來已在境外上市新藥，尤其是治療罕見病的藥品和防治嚴(yán)重危及生命的部分藥品將在國內(nèi)實(shí)現(xiàn)簡化上市，以更好地滿足臨床需求，為患者治療提供更多選擇。

 

　　呋喹替尼：回避適應(yīng)癥“紅?！?/strong>