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　近期罕見(jiàn)病藥物（孤兒藥）市場(chǎng)無(wú)疑備受關(guān)注。5月21日，業(yè)內(nèi)期盼已久的《第一批罕見(jiàn)病目錄》終于出爐。該目錄由國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)等五部門(mén)聯(lián)合制定，首次以官方名義公布了121種罕見(jiàn)性疾病。

 

　　通過(guò)“孤兒藥”身份獲得快速審評(píng)資格快速推進(jìn)上市，再進(jìn)一步擴(kuò)大適應(yīng)癥范圍的方式，已經(jīng)成為全球主要市場(chǎng)上市新藥的一股重要力量。全球范圍內(nèi)，罕見(jiàn)病藥增速已超過(guò)醫(yī)藥行業(yè)平均增速。罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)規(guī)模的大小，與各國(guó)政策支持力度密切相關(guān)，自1983年《罕見(jiàn)病藥法案》實(shí)施以來(lái)，美國(guó)罕見(jiàn)病藥獲準(zhǔn)數(shù)和藥物市場(chǎng)都在穩(wěn)步提升。

 

　　雖然目前我國(guó)所涉及的研發(fā)項(xiàng)目和上市藥品數(shù)量并不多，但在政策支持下前景可期。那么，我國(guó)罕見(jiàn)病藥物的潛力到底有多大？為此，筆者分析全球主要市場(chǎng)的罕見(jiàn)病法規(guī)與用藥市場(chǎng)的關(guān)系，探索我國(guó)罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)的未來(lái)趨勢(shì)。

 

　　美、歐、日法規(guī)PK

 

　　三地的罕見(jiàn)病定義、財(cái)務(wù)激勵(lì)等都有所不同

 

　　美國(guó)于1983年通過(guò)《罕見(jiàn)病藥法案》，對(duì)孤兒藥的開(kāi)發(fā)進(jìn)行了經(jīng)濟(jì)激勵(lì)。據(jù)統(tǒng)計(jì)，美國(guó)有多達(dá)7000種罕見(jiàn)疾病，并且多達(dá)3000萬(wàn)美國(guó)人患有罕見(jiàn)疾病。美國(guó)的孤兒藥法規(guī)影響了日本和歐盟，并分別在1993年和2000年建立了相關(guān)法規(guī)。

 

　　各國(guó)法規(guī)對(duì)罕見(jiàn)病的定義不同。美國(guó)罕見(jiàn)疾病患者人群的法律定義為少于20萬(wàn)患者數(shù)（基于美國(guó)人口3.14億，患病率為萬(wàn)分之6.37），歐盟為少于25萬(wàn)患者數(shù)（基于歐盟人口5.14億，患病率為萬(wàn)分之5），日本則為少于5萬(wàn)患者數(shù)（基于日本人口1.28億，患病率為萬(wàn)分之4）。目前中國(guó)暫未有相關(guān)的法律法規(guī)，也沒(méi)有相關(guān)的定義。

 

　　罕見(jiàn)病在美、歐、日三地的財(cái)務(wù)激勵(lì)主要表現(xiàn)在市場(chǎng)獨(dú)占期。在獨(dú)占期，藥監(jiān)機(jī)構(gòu)不會(huì)批準(zhǔn)仿制藥上市。一個(gè)產(chǎn)品對(duì)應(yīng)不同的適應(yīng)癥可以擁有各自獨(dú)立并行的市場(chǎng)獨(dú)占期。美國(guó)有七年市場(chǎng)專(zhuān)營(yíng)權(quán)，歐盟有十年?duì)I銷(xiāo)獨(dú)占權(quán)，日本則有十年注冊(cè)有效期（也稱(chēng)為復(fù)審期）。按照我國(guó)2018年4月發(fā)布的《藥品試驗(yàn)數(shù)據(jù)保護(hù)實(shí)施辦法（暫行）》（征求意見(jiàn)稿），罕見(jiàn)病治療藥品自該適應(yīng)癥首次在中國(guó)獲批之日起給予6年數(shù)據(jù)保護(hù)期。

 

　　此外，美、歐、日三地還會(huì)采取稅收抵免、研發(fā)撥款、行政援助等降低研發(fā)成本的措施推動(dòng)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)。

 

　　孤兒藥、非孤兒藥PK

 

　　孤兒藥復(fù)合年增長(zhǎng)率為非孤兒藥的兩倍

 

　　EvaluatePharma預(yù)測(cè)2024年全球孤兒藥銷(xiāo)售額將達(dá)到2620億美元，仿制藥則為113億美元。2018-2024年孤兒藥的復(fù)合年增長(zhǎng)率預(yù)計(jì)為11.3%，約為非孤兒藥市場(chǎng)（5.3%）的兩倍，而同期整個(gè)制藥市場(chǎng)的復(fù)合年增長(zhǎng)率為6.4%。到2024年，孤兒藥銷(xiāo)售額將占全球處方藥銷(xiāo)售額的21.7%。

 

 

　　罕見(jiàn)病市場(chǎng)繁榮得益于美國(guó)醫(yī)保制度。2017年美國(guó)罕見(jiàn)病患者孤兒藥每人平均藥費(fèi)為14.7萬(wàn)美元，孤兒藥藥價(jià)的中位數(shù)為8.4萬(wàn)美元。但非孤兒藥的每人平均藥費(fèi)則為3.1萬(wàn)美元，藥價(jià)的中位數(shù)為1.6萬(wàn)美元。雖然自2013年以來(lái)，孤兒藥和非孤兒藥的藥物價(jià)格同比均上升，然而二者的增長(zhǎng)率在2017年明顯放緩，孤兒藥的藥價(jià)增長(zhǎng)率僅為1.4%，非孤兒藥的藥價(jià)增長(zhǎng)率為6.2%，這可能是由于藥物開(kāi)發(fā)商的壓力增加從而降低了治療費(fèi)用。

 

　　未來(lái)重磅孤兒藥預(yù)測(cè)

 

　　2024年P(guān)D-1登頂，TOP10孤兒藥占比25%

 

　　如表3所示，隨著接受治療的罕見(jiàn)病患者人數(shù)增加，單個(gè)患者支付金額在下降。開(kāi)發(fā)患者數(shù)少的超級(jí)罕見(jiàn)病研發(fā)公司有可能獲益更大。最初開(kāi)發(fā)用于罕見(jiàn)血液疾?。嚢l(fā)性夜間血紅蛋白尿）的依庫(kù)珠單抗（Soliris）2017年治療少于2500例患者，但其是單個(gè)患者支付金額最高的孤兒藥。

 

 

　　腫瘤領(lǐng)域一向是罕見(jiàn)病的主要治療類(lèi)別。預(yù)計(jì)血液系統(tǒng)和中樞神經(jīng)系統(tǒng)將成為非腫瘤領(lǐng)域罕見(jiàn)病的主要治療類(lèi)別，2024年血液系統(tǒng)和中樞神經(jīng)系統(tǒng)占據(jù)非腫瘤領(lǐng)域罕見(jiàn)病市場(chǎng)約43%的份額，其中血液系統(tǒng)占28%。

 

　　預(yù)計(jì)PD-1帕博利珠單抗（pembrolizumab）將成為2024年世界上銷(xiāo)售額最大的孤兒藥，總銷(xiāo)售額將達(dá)127億美元。來(lái)那度胺則從第一位下降到第二位，預(yù)計(jì)銷(xiāo)售額為119億美元，其中85%來(lái)自美國(guó)。利妥昔單抗的銷(xiāo)售額將從2017年的75億美元減少到2024年的21億美元（-17%復(fù)合年增長(zhǎng)率），原因是關(guān)鍵專(zhuān)利到期以及隨后的生物仿制藥進(jìn)入市場(chǎng)。總體而言，2024年前10位的孤兒藥市場(chǎng)約占25%，其中PD-1抑制劑約占10%。

 

 

　　市場(chǎng)規(guī)模取決于政策

 

　　參考日本模式，我國(guó)市場(chǎng)潛力約396億美元

 

　　我國(guó)2018年5月首次公開(kāi)了罕見(jiàn)病目錄，但我國(guó)孤兒藥新藥相關(guān)配套研發(fā)政策暫未完善，預(yù)計(jì)短期內(nèi)非腫瘤領(lǐng)域的孤兒藥布局將依然空白。

 

　　2017年美國(guó)孤兒藥市場(chǎng)規(guī)模是歐盟的3倍，是日本的40倍，市場(chǎng)規(guī)模大小歸因于孤兒藥品授予數(shù)量和醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)制度。美國(guó)FDA批準(zhǔn)的孤兒藥物名稱(chēng)的累積數(shù)量是歐盟EMA授予數(shù)量的兩倍多，是日本厚生勞動(dòng)省授予數(shù)量的近10倍。

 

　　如果中國(guó)的醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)制度參考日本模式，考慮到人口數(shù)量，那么國(guó)內(nèi)孤兒藥的最大市場(chǎng)潛力約為396億美元。