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　第一批罕見病目錄優(yōu)先選擇可治療性疾病，共涉及121種罕見病。筆者認(rèn)為目錄發(fā)布對(duì)于罕見病行業(yè)有四大機(jī)遇。

 

　　近日，國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)聯(lián)合5部門發(fā)布《第一批罕見病目錄》，這對(duì)罕見病患者、家屬以及奮戰(zhàn)在罕見病事業(yè)的公益組織來(lái)說是一件歡欣鼓舞的大事。罕見病目錄的發(fā)布此前也確有端倪，在去年召開的“第12屆國(guó)際罕見病與孤兒藥大會(huì)暨第6屆中國(guó)罕見病高峰論壇”上，衛(wèi)計(jì)委官員就表示“官方定義的首批罕見病目錄也正在研討中”，僅僅過去半年，第一批目錄已然發(fā)布，為罕見病家庭和罕見病用藥行業(yè)發(fā)展送來(lái)了曙光。第一批罕見病目錄優(yōu)先選擇可治療性疾病，共涉及121種罕見病。筆者認(rèn)為目錄發(fā)布對(duì)于罕見病行業(yè)有四大機(jī)遇：

 

　　機(jī)遇1：加快罕見病用藥上市審評(píng)審批有據(jù)可依

 

　　2017年，原國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局（CFDA）發(fā)布了關(guān)于征求《關(guān)于鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新加快新藥醫(yī)療器械上市審評(píng)審批的相關(guān)政策》（征求意見稿）意見的公告。公告提出罕見病治療藥物申請(qǐng)人可提出減免臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，加快審評(píng)審批，對(duì)于在國(guó)外已批準(zhǔn)上市的罕見病治療藥物，可有條件批準(zhǔn)上市，上市后在規(guī)定時(shí)間內(nèi)補(bǔ)做相關(guān)研究。今年5月23日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局聯(lián)合國(guó)家衛(wèi)生健康委發(fā)布23號(hào)公告《關(guān)于優(yōu)化藥品注冊(cè)審評(píng)審批有關(guān)事宜的公告》表示，對(duì)于境外已上市的防治嚴(yán)重危及生命且尚無(wú)有效治療手段疾病以及罕見病藥品，進(jìn)口藥品注冊(cè)申請(qǐng)人經(jīng)研究認(rèn)為不存在人種差異的，可以提交境外取得的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)直接申報(bào)藥品上市注冊(cè)申請(qǐng)。對(duì)于本公告發(fā)布前已受理并提出減免臨床試驗(yàn)的上述進(jìn)口藥品臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，符合《藥品注冊(cè)管理辦法》及相關(guān)文件要求的，可以直接批準(zhǔn)進(jìn)口，更加放寬了對(duì)進(jìn)口罕見病藥品的政策開放力度。

 

　　然而在此前的實(shí)際評(píng)審工作中，對(duì)于罕見病藥物的審評(píng)需要綜合考慮疾病的發(fā)病率、嚴(yán)重程度、藥物可及性、國(guó)外上市基礎(chǔ)和中國(guó)醫(yī)療實(shí)踐等情況，部分原則性指導(dǎo)意見尚未得到細(xì)化，且當(dāng)時(shí)“罕見病用藥”目錄仍未制定，“哪種藥是罕見病用藥”的前提仍成問題，優(yōu)先評(píng)審如何“優(yōu)先”更是難以真正落地，之前國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品評(píng)審中心的領(lǐng)導(dǎo)也在會(huì)議中表示對(duì)罕見病用藥的臨床需求等問題提出了困惑。

 

　　在該目錄發(fā)布前，全球首個(gè)治療龐貝氏病的首個(gè)罕見病藥物“美而贊”（注射用阿糖苷酶α），宣布正式進(jìn)入中國(guó)大陸市場(chǎng)，這也是中國(guó)首個(gè)免三期臨床先上市的罕見病藥物。龐貝氏病（II型糖原貯積?。┮苍诖舜蔚谝慌l(fā)布的罕見病目錄之中。查詢中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息中心中國(guó)新藥研發(fā)監(jiān)測(cè)數(shù)據(jù)庫(kù)（CPM）發(fā)現(xiàn)，從2015年至今已有38個(gè)品種納入優(yōu)先審評(píng)審批目錄。第一批罕見病目錄的發(fā)布為罕見病用藥藥品審評(píng)審批工作提供了重要方向，為藥品審評(píng)審批節(jié)省了大量時(shí)間，為加快罕見病用藥上市審評(píng)審批打開了一個(gè)突破口，相信在未來(lái)會(huì)有更多的罕見病用藥的研發(fā)生產(chǎn)企業(yè)有針對(duì)性的申請(qǐng)罕見病研發(fā)申請(qǐng)納入優(yōu)先審評(píng)審批。

 

　　機(jī)遇2：促進(jìn)罕見病藥物研發(fā)生態(tài)環(huán)境建設(shè)

 

　　美國(guó)和歐盟作為世界上對(duì)罕見病用藥研發(fā)激勵(lì)最為傾斜的兩個(gè)國(guó)家和地區(qū)，陸續(xù)推出了眾多針對(duì)罕見病用藥的法案，對(duì)于罕見病用藥有比較全面的激勵(lì)政策，覆蓋從研發(fā)資助、稅收減免、市場(chǎng)獨(dú)占以及特殊審批政策等方面給予支持。所以在美國(guó)一些中小企業(yè)，特別是一些生物科技公司看準(zhǔn)了罕見病用藥研發(fā)激勵(lì)政策（特別是市場(chǎng)獨(dú)占政策）提供的資金支持和研發(fā)幫助，以罕見病用藥作為目標(biāo)市場(chǎng)，在此基礎(chǔ)上逐漸發(fā)展壯大。例如美國(guó)的BioMarin、Aegerion制藥公司，歐盟的Actelion制藥公司。另外，也有研發(fā)專家表示，找到一個(gè)好的靶點(diǎn)，先以罕見病為第一適應(yīng)癥，以后再尋找更大的適應(yīng)癥是加速創(chuàng)新藥開發(fā)上市的一條捷徑。罕見病目錄的確定為罕見病用藥行業(yè)研發(fā)生態(tài)環(huán)境的建立和優(yōu)化拉開了序幕。

 

　　機(jī)遇3：加快罕見病藥物納入醫(yī)保范圍

 

　　罕見病藥物的研發(fā)成本是常見藥物的25倍，所以大部分罕見病用藥費(fèi)用極其高昂，多數(shù)患者難以承受。罕見病用藥若不被納入醫(yī)保，意味著市場(chǎng)愈發(fā)狹小，藥品研發(fā)企業(yè)前期投入的巨額研發(fā)費(fèi)用難以收回，藥企無(wú)利可圖，藥企無(wú)研發(fā)生產(chǎn)意愿，患者也就無(wú)藥可醫(yī)了。

 

　　目前罕見病用藥主要還是通過談判進(jìn)入各省市的大病保險(xiǎn)特藥目錄從而獲得報(bào)銷，這意味著生產(chǎn)廠家需要和一個(gè)個(gè)省市的人社部門進(jìn)行價(jià)格談判才能進(jìn)入醫(yī)保目錄。中國(guó)罕見病發(fā)展中心主任黃如方介紹，在國(guó)內(nèi)，目前采取的政策是單病種先走（血友病等患者數(shù)量較多的藥物），地區(qū)先行（經(jīng)濟(jì)發(fā)達(dá)、改革走在前方的地區(qū)）的模式。此前各省市也針對(duì)罕見病用藥單獨(dú)出臺(tái)了多種政策：

 

　　青島模式在各個(gè)省市地區(qū)中是做得最為突出的，已經(jīng)有20個(gè)高值藥（其中多數(shù)為罕見病藥物）可以得到各種形式的報(bào)銷。藥物報(bào)銷的資金并不來(lái)自醫(yī)保，而是來(lái)自市政府專項(xiàng)資金，社保部門只負(fù)責(zé)談判與經(jīng)辦。青島市財(cái)政為這一項(xiàng)目出資3億元，市級(jí)和區(qū)級(jí)政府每年按一比一的比例支付。在專項(xiàng)基金中，包括罕見病藥物在內(nèi)的特藥救助占比70%左右。青島市社會(huì)保險(xiǎn)事業(yè)局局長(zhǎng)耿成亮如此總結(jié)：先財(cái)政給錢，再民政給錢，然后慈善和企業(yè)基金會(huì)給錢，最后個(gè)人負(fù)擔(dān)一點(diǎn)。上海市罕見病防治基金會(huì)理事長(zhǎng)李定國(guó)介紹，“目前上海市通過市政府主導(dǎo)的藥價(jià)談判，將治療戈謝氏病的藥物價(jià)格降下來(lái)許多，政府再通過統(tǒng)一購(gòu)買服務(wù)承擔(dān)了降價(jià)后85%的費(fèi)用，剩下的15%由基金會(huì)支持一部分，對(duì)病人來(lái)說，真正要支付的藥價(jià)降至10萬(wàn)-15萬(wàn)每年，可以說負(fù)擔(dān)大大減輕?！?安徽銅陵是采取患者個(gè)人或監(jiān)護(hù)人提出罕見病認(rèn)定申請(qǐng)，市人力資源和社會(huì)保障局每半年組織醫(yī)療衛(wèi)生專家按有關(guān)規(guī)定對(duì)罕見病進(jìn)行鑒定，經(jīng)公示無(wú)異議后予以確認(rèn)，治療罕見病所發(fā)生醫(yī)療費(fèi)用按城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險(xiǎn)、大額醫(yī)療保險(xiǎn)和特大醫(yī)療費(fèi)用統(tǒng)籌規(guī)定處理。參加城鎮(zhèn)居民醫(yī)療保險(xiǎn)的，按城鎮(zhèn)居民醫(yī)療保險(xiǎn)和特大醫(yī)療統(tǒng)籌規(guī)定處理。

 

　　無(wú)論哪種模式，罕見病的認(rèn)定都是一個(gè)重要的問題，現(xiàn)如今罕見病用藥的目錄確定，給納入目錄的罕見病人群贏得了機(jī)會(huì)，也贏得了時(shí)間。另外，北京醫(yī)學(xué)會(huì)罕見病分會(huì)主任委員、全國(guó)政協(xié)委員丁潔表示，地方性的醫(yī)保制度在病種覆蓋以及人群覆蓋上有一定的局限性，構(gòu)建國(guó)家層面的罕見病藥物制度和醫(yī)療保障體系，這才是所有罕見病患者的真正終身保障，并建議國(guó)家多部門共同制定規(guī)范性文件，綜合我國(guó)目前經(jīng)濟(jì)社會(huì)發(fā)展水平、醫(yī)保基金結(jié)余、罕見病發(fā)病和診治情況，經(jīng)組織專家認(rèn)證，可分期分批地逐步確定罕見病醫(yī)療保障病種范圍。

 

　　機(jī)遇4：促進(jìn)罕見病相關(guān)研究的開展

 

　　目前國(guó)內(nèi)缺乏對(duì)于罕見病的官方定義，立法機(jī)構(gòu)在制定相關(guān)法律文件時(shí)缺乏參考點(diǎn)，而罕見病的臨床診斷和治療也因缺乏明確的臨床路徑可參考而受到阻礙。罕見病的目錄的制定發(fā)布會(huì)對(duì)罕見病系統(tǒng)性的流行病學(xué)開展、罕見病注冊(cè)登記制度的擴(kuò)大推行，基礎(chǔ)數(shù)據(jù)的建立后進(jìn)而臨床醫(yī)生對(duì)于罕見病治療的理解和研究逐步深入，為罕見病相關(guān)法律的確定提供依據(jù)。

 

　　同時(shí)必須清醒的認(rèn)識(shí)到，目前罕見病目錄的發(fā)布僅僅是罕見病用藥保障系統(tǒng)性工程建設(shè)的開端，有關(guān)罕見病的概念、定義、流行病學(xué)研究、法律保障等基礎(chǔ)性工作還仍未完成，相關(guān)激勵(lì)政策也需要細(xì)化落地，罕見病藥品行業(yè)正常發(fā)展的完整生態(tài)環(huán)境建立還有諸多工作需要努力。